Die pharmazeutische Industrie hat in ihrer Suche nach Wirkstoffen für therapeutische und biotechnologische Applikationen mehrere transformative Entwicklungen durchgemacht. Diese reichen vom Einsatz von Aspirin zu Beginn des 19. Jahrhunderts über die Entwicklung rationaler Wirkstoffsuchverfahren bis zur Entwicklung von Biologica (Therapeutische Antikörper). Eine weitere Entwicklung sind therapeutische mRNAs, die Blaupausen zur Herstellung von Proteinen.
KBHB bietet ein neues, komplementäres Verfahren an.
Unser Verfahren zur Proteinsynthese nach Maß kann den Produktionslevel jedes Proteins gezielt verändern. Dazu verändern wir die Proteinsynthesemaschine, das Ribosom. Zuerst identifizieren wir ein ribosomales Protein am Ribosom, das den Produktionslevel eines bestimmten Proteins verändern kann. Dann suchen wir einen Wirkstoff, der dieses ribosomale Protein bindet und moduliert. In funktionellen Assays weisen wir die systemische Wirkung des Wirkstoffes auf die Änderung des Produktionslevels nach.
Unser Pilotprojekt ist die Steigerung der Produktion eines Hautankerproteins in der Blasenkrankheit Epidermolysis bullosa, LAMB3. Wir haben gezeigt, dass das ribosomale Protein L35 ein ribosomales Target für die Steigerung der Produktion von LAMB3 ist. Wir haben zwei Wirkstoffe identifiziert, die an L35 binden und haben in funktionellen Assays gezeigt, dass bei Gabe dieser Wirkstoffe die Produktion von LAMB3 gesteigert wird, ohne die Produktion der anderen Proteine zu stören. Damit haben wir die Grundlage für eine systemische Therapie nach Maß für die seltene Krankheit Epidermolysis bullosa generiert.